Блог

Jul 12, 2023

Дозирование начинается с фазы 1 исследования VENT.

Ингибитор достигает мозга и воздействует на белок NLRP3, связанный с воспалением Патрисия Инасио, доктор философии | 25 августа 2023 г. Компания Ventus Therapeutics ввела дозу первому участнику первой фазы испытаний VENT-02,

Ингибитор достигает мозга и воздействует на белок NLRP3, связанный с воспалением

Патрисия Инасио, доктор философии | 25 августа 2023 г.

Компания Ventus Therapeutics ввела дозу первому участнику своего исследования фазы 1, тестирующего VENT-02, новый пероральный препарат, содержащий ингибитор, который достигает мозга и нацелен на NLRP3 — белок, который связан с воспалением головного мозга при болезни Паркинсона.

Целью исследования является оценка безопасности и переносимости VENT-02, а также его воздействия на организм как при однократном, так и при возрастающем многократном приеме. Первоначальные результаты ожидаются в первой половине 2024 года, говорится в пресс-релизе компании.

«Это исследование знаменует собой новую главу для Ventus, поскольку мы становимся организацией клинического этапа», — сказал Марсело Бигал, доктор медицинских наук, доктор философии.,президент и генеральный директор Ventus.

Белок NLRP3 находится внутри клеток, где он действует как сенсор сигналов опасности, таких как патогены или болезнетворные агенты, а также триггеры окружающей среды. Как только угроза обнаружена, она запускает формирование воспалительной сомы — молекулярного комплекса, участвующего в воспалительных реакциях.

Хотя эти процессы помогают иммунной системе реагировать на проблемы, в определенных ситуациях белок NLRP3 может стать слишком активным и вызвать большее воспаление, чем необходимо. Это, в свою очередь, может привести к таким проблемам со здоровьем, как воспаление головного мозга при таких состояниях, как болезнь Паркинсона, болезнь Альцгеймера и боковой амиотрофический склероз, более известный как БАС.

«NLRP3 является ключевым фактором многих нейровоспалительных заболеваний», — сказал Майк Краковер, доктор философии, главный научный сотрудник Ventus.

Компания разрабатывает ряд терапевтических кандидатов, блокирующих активность NLRP3. По словам Вентуса, VENT-02 продемонстрировал сильную способность ингибировать NLRP3 в клетках и крови разных животных.

[VENT-02] обладает лучшим в своем классе потенциалом, основанным на его уникальной структуре, исключительном проникновении в мозг и исключительной эффективности.

В нескольких доклинических моделях VENT-02 также продемонстрировал отличную способность проникать в мозг, что является ключевым моментом в лечении воспаления, отметили в компании.

Это огромное препятствие и недостаток для многих методов лечения, которые, как выяснилось, не способны преодолеть гематоэнцефалический барьер, известный как ГЭБ. Этот барьер представляет собой полупроницаемую мембрану, которая защищает центральную нервную систему, состоящую из головного и спинного мозга, от общего кровообращения и потенциальных угроз.

«Наша обширная характеристика VENT-02 в нескольких доклинических моделях, связанных с заболеванием, снизила риск нашего процесса выбора заболевания, и мы считаем, что VENT-02 имеет потенциал для лечения пациентов с широким спектром нейровоспалительных заболеваний, включая болезнь Паркинсона, Альцгеймера и рефрактерная эпилепсия, а также системные заболевания», — сказал Краковер.

Бигал сказал, что VENT-02 «обладает лучшим в своем классе потенциалом, основанным на его уникальной структуре, исключительном проникновении в мозг и исключительной эффективности».

«Мы приносим в клинику высокодифференцированный ингибитор NLRP3 с VENT-02», — сказал Бигал.

«ВЕНТ-02 продемонстрировал исключительный уровень безопасности — один из самых высоких, которые я видел за более чем 20 лет разработки лекарств. Эти преимущества позволяют нам разработать невероятно инновационный план клинической разработки VENT-02 и полностью изучить потенциальное влияние ингибирования NLRP3 на многочисленные группы пациентов, страдающих нейровоспалительными заболеваниями», — добавил Бигал.

В апреле Фонд Майкла Дж. Фокса предоставил Ventus грант в размере 150 000 долларов на разработку индикатора позитронно-эмиссионной томографии (ПЭТ) для NLRP3. По данным компании, этот индикатор поможет продемонстрировать роль NLRP3 в воспалении нервов.